EL DATO MUY POSITIVO de HOY: Aprueban en Argentina un nuevo tratamiento para la atrofia muscular espinal.

 

Tras haber sido aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), ya está disponible en nuestro país el uso de risdiplam, un nuevo medicamento para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neuromuscular grave y progresiva. Esta es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, dado que afecta aproximadamente a 1 de cada 6 mil a 10 mil recién nacidos.

Hasta hace pocos años, la AME era una enfermedad devastadora, para la que no contábamos con tratamientos que modificaran su evolución y el deterioro era progresivo e inevitable. Hoy, con los avances recientes y los estándares de cuidado, tenemos un horizonte mucho más prometedor, porque la llegada de terapias específicas está cambiando la manera en que abordamos la enfermedad y se observan progresos concretos, antes impensados”, sostuvo el Dr. Javier Muntadas (MN N° 92.221), neurólogo infantil, Jefe de la Sección Patología Neuromuscular del Hospital Italiano de Buenos Aires y miembro del grupo de trabajo de enfermedades neuromusculares de la Sociedad Argentina de Neurología Infantil (SANI).

Risdiplam está indicado para tratar el subtipo AME 1 (que se manifiesta en bebés menores de 6 meses y pone en riesgo su vida), el subtipo AME 2 (que aparece entre los 7 y los 18 meses y también pone en riesgo la vida) y también para AME 3 (aparece entre los 2 y 17 años, los niños pueden llegar a caminar, pero muchos perderán su capacidad de hacerlo). Por lo tanto, puede indicarse para jóvenes y adultos con AME, quienes presentan trastornos motrices progresivos.

“La AME no es una enfermedad estrictamente pediátrica: más del 25% de los pacientes son adultos, una comunidad que esperaba ansiosamente novedades terapéuticas y definitivamente se beneficiará de poder frenar o demorar el deterioro muscular y de mejorar su motricidad fina y gruesa”, explicó el Dr. Alberto Dubrovsky (MN N° 41.472), Jefe de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares de la Fundación Favaloro.

Risdiplam, el primer tratamiento neuromuscular de Roche, es la primera terapia oral autoadministrada por los mismos pacientes o cuidadores en el hogar, sin necesidad de acercarse a una institución de salud. Se toma por boca una vez al día o se administra por vía parenteral o sonda nasogástrica, si estuviera afectada la capacidad de tragar.