Tras haber sido
aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología
Médica (ANMAT), ya está disponible en nuestro país el uso de risdiplam, un
nuevo medicamento para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad
neuromuscular grave y progresiva. Esta es la causa genética más común de
mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, dado que
afecta aproximadamente a 1 de cada 6 mil a 10 mil recién nacidos.
Hasta hace pocos años, la AME era una enfermedad devastadora,
para la que no contábamos con tratamientos que modificaran su evolución y el
deterioro era progresivo e inevitable. Hoy, con los avances recientes y los
estándares de cuidado, tenemos un horizonte mucho más prometedor, porque la
llegada de terapias específicas está cambiando la manera en que abordamos la
enfermedad y se observan progresos concretos, antes impensados”, sostuvo el Dr.
Javier Muntadas (MN N° 92.221), neurólogo infantil, Jefe de la Sección
Patología Neuromuscular del Hospital Italiano de Buenos Aires y miembro del
grupo de trabajo de enfermedades neuromusculares de la Sociedad Argentina de
Neurología Infantil (SANI).
Risdiplam está indicado para tratar el subtipo AME 1 (que se
manifiesta en bebés menores de 6 meses y pone en riesgo su vida), el subtipo
AME 2 (que aparece entre los 7 y los 18 meses y también pone en riesgo la vida)
y también para AME 3 (aparece entre los 2 y 17 años, los niños pueden llegar a
caminar, pero muchos perderán su capacidad de hacerlo). Por lo tanto, puede indicarse
para jóvenes y adultos con AME, quienes presentan trastornos motrices
progresivos.
“La AME no es una enfermedad estrictamente pediátrica: más del
25% de los pacientes son adultos, una comunidad que esperaba ansiosamente
novedades terapéuticas y definitivamente se beneficiará de poder frenar o
demorar el deterioro muscular y de mejorar su motricidad fina y gruesa”,
explicó el Dr. Alberto Dubrovsky (MN N° 41.472), Jefe de la Unidad de
Enfermedades Neuromusculares de la Fundación Favaloro.
Risdiplam, el primer tratamiento neuromuscular de Roche, es la
primera terapia oral autoadministrada por los mismos pacientes o cuidadores en
el hogar, sin necesidad de acercarse a una institución de salud. Se toma por
boca una vez al día o se administra por vía parenteral o sonda nasogástrica, si
estuviera afectada la capacidad de tragar.
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