¿Qué es la edición genética?
La edición del genoma (también llamado edición de
genes o edición genética) es un grupo de tecnologías que brindan a los
científicos la habilidad de cambiar el ADN de un organismo. Estas tecnologías
permiten agregar, quitar o alterar material genético en ciertos lugares del
genoma. Se han desarrollado varios enfoques de edición del genoma. Uno bien
conocido se llama CRISPR-Cas9 (abreviatura de "repeticiones
palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas asociada a la
proteína 9"). El sistema CRISPR-Cas9 ha generado mucho entusiasmo en la
comunidad científica porque es más rápido, más barato, más preciso y más
eficiente que otros métodos de edición del genoma.
El primer ensayo en humanos de una técnica de edición
de genes conocida como edición básica mostró resultados «prometedores» en
su objetivo de mantener bajo control los niveles de colesterol de los diez
individuos que se sometieron a la prueba, según un artículo de la revista
científica Naturaleza.
El tratamiento, llamado VERVE-01Consiste en una inyección
que desactiva permanentemente un gen activo en el hígado que regula el nivel de
lipoproteínas de baja densidad (LDL), también conocida como colesterol «malo»un
complejo macromolecular que contribuye a las enfermedades cardíacas.
De acuerdo a Verve TerapéuticaSegún la empresa que desarrolla el
tratamiento, una sola inyección de VERVE-101 redujo la cantidad de LDL en la
sangre hasta en un 55 % en los participantes del ensayo, que padecían una
afección que provoca un nivel alto de LDL de por vida.
«Es un gran hito científico porque es la primera vez
que se demuestra el efecto clínico de la edición de ADN con un solo par de
bases en humanos utilizando la tecnología CRISPR. Clínicamente, tiene el
potencial de abrir una nueva forma de tratar la enfermedad de las arterias
coronarias», de modo que las personas reciban un tratamiento «único» en lugar
de tomar pastillas diarias, dijo. Ritu Thammancardiólogo de la Universidad de Pittsburgh
en Pensilvania.
Sin embargo, dos incidentes generaron desconfianza
hacia la empresa, cuyo las acciones se desplomaron casi un 40% después de
la publicación de los resultados del ensayo.
De los diez pacientes, todos ellos afectados por una
enfermedad hereditaria potencialmente mortal llamada hipercolesterolemia familiar heterocigóticaque
provoca niveles elevados de LDL desde el nacimiento, uno murió cinco semanas
después de recibir el tratamiento y el otro sufrió un infarto no mortal al día
siguiente de ser inoculado con la dosis.
Sin
embargo, una investigación independiente determinó que Ninguno de los casos estuvo relacionado con el tratamiento..
En el caso del paciente fallecido, un panel de seguridad concluyó que su muerte
era esperable debido al avanzado estado de la enfermedad cardíaca que padecía.
En el otro caso, determinaron, el participante no informó a los investigadores
sobre el dolor en el pecho que comenzó antes del tratamiento. El panel
recomendó que la empresa continúe con los ensayos sin cambios en el protocolo.
Desafío
Algunos
analistas atribuyeron la fuerte caída del precio de las acciones de Verve
a preocupaciones de seguridad del tratamiento.
Aunque el éxito de la terapia significaría que los pacientes ya no tendrían que
tomar pastillas por el resto de sus vidas para controlar la enfermedad, este
tipo de tratamientos siguen siendo difíciles de vender para enfermedades para
las que ya existen tratamientos convencionales. «Editar cuando haya
alternativas viables será un desafío», escribió en X Michael Torres, biólogo
oncológico y cofundador de la empresa de terapia génica ReCode Therapeutics en
Menlo Park, California.
“Desde un punto de vista científico, aún
queda mucho por hacer para abordar algunos de los aspectos clave de esta
tecnología. En términos de tolerabilidad, el transporte mediante nanopartículas
se encuentra todavía en una fase temprana”, afirmó Luigi Naldini, terapeuta
genético de la Universidad Vita-Salute San Raffaele de Milán, en declaraciones
recogidas por Nature.
Verve
Therapeutics, por su parte, realizará un seguimiento
durante 14 años a la evolución de los participantes.
gn haelth
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